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癌癥有望徹底治療? 世界首個用于治療癌癥的基因編輯療法獲得FDA批準(zhǔn)

  • 2017年12月27日 lihuizhen來源:魯南播報 971 61
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CAR-T療法,一種基因修飾自體T細胞的免疫治療,也是使用患者自己的T細胞進行的“定制化治療”。

醫(yī)療,癌癥基因編輯療法, 癌癥有望徹底治療

癌癥有望徹底治愈了?2017年,世界首個用于治療癌癥的基因編輯療法,獲得了美國食品與藥物管理局(FDA)的批準(zhǔn),其被認為是革命性癌癥療法,標(biāo)志著腫瘤治療進入一個新時代。

CAR-T療法,一種基因修飾自體T細胞的免疫治療,也是使用患者自己的T細胞進行的“定制化治療”。具體的做法,要先收集患者的T細胞并送到制備中心,在那里進行遺傳修飾,這樣,嵌合抗原受體(CAR)的新基因表達,就可以指導(dǎo)T細胞靶向并殺死具有表面特異性抗原(CD19)的腫瘤細胞——換句話說,科學(xué)家通過對病人的T細胞進行修飾,讓T細胞主動對腫瘤“發(fā)起進攻”。

在這一過程中,CD19的身份很重要,幾乎成了CAR-T療法成功的代名詞。不過,雖然絕大多數(shù)的CD19在B細胞表面表達,它卻不是傳統(tǒng)意義上的抗腫瘤分子靶點,因為一個抗腫瘤分子靶點通常是一個致癌基因,該基因的變異導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生,所以抑制它便可以抗癌。而CD19是一個B細胞受體,與腫瘤的發(fā)生原本沒有直接相關(guān)性,但出人意料的是,它竟然是一個非常令人滿意的靶點。

在臨床試驗中,83%的病人在接受治療3個月之后進入了緩解期。而且這種修飾后的細胞,適用于每個病人的特定病情。

目前,研發(fā)出該療法的諾華公司,公布的一個相關(guān)療程價格是47.5萬美元,約相當(dāng)于311萬元人民幣。其或許并不比傳統(tǒng)的骨髓移植治療花費要貴,但人們?nèi)韵M麅r格能更“平易近人”一些。CAR-T療法,這顆抗癌史上的“銀色子彈”,未來或?qū)氐赘淖儼┌Y治療方式。


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