7種罕見(jiàn)病藥“地板價(jià)”進(jìn)醫(yī)保 中國(guó)罕見(jiàn)病用藥現(xiàn)狀

• 2021年12月6日 YeYuJuan來(lái)源：互聯(lián)網(wǎng) 953 60
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2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作已經(jīng)全部結(jié)束，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄。新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見(jiàn)病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛。罕見(jiàn)病患者的用藥保障是我國(guó)醫(yī)保制度建設(shè)一塊短板，也是每年國(guó)家醫(yī)保談判中備受關(guān)

7種罕見(jiàn)病藥“地板價(jià)”進(jìn)醫(yī)保

2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作已經(jīng)全部結(jié)束，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄。新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見(jiàn)病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛。

罕見(jiàn)病患者的用藥保障是我國(guó)醫(yī)保制度建設(shè)一塊短板，也是每年國(guó)家醫(yī)保談判中備受關(guān)注的熱點(diǎn)。包括曾以“70萬(wàn)一針”著名的天價(jià)藥諾西那生鈉注射液在內(nèi)，今年共有7種罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判方式進(jìn)入醫(yī)保目錄中。

這七種用于罕見(jiàn)病的藥物分別為：

1. 用于治療血友?。喝四蜃覫X;

2. 用于治療遺傳性血管性水腫：醋酸艾替班特注射液;

3. 用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)：諾西那生鈉注射液;

4. 用于治療多發(fā)性硬化：氨吡啶緩釋片;

5. 用于治療法布雷?。喊⒓犹敲竌注射用濃溶液;

6. 用于治療純合子家族性高膽固醇血癥(降血脂)：依洛尤單抗注射液;

7. 用于治療甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。郝缺竭蛩彳浤z囊。

何為合理的價(jià)格?此次醫(yī)保目錄談判，國(guó)家醫(yī)保局向企業(yè)釋放了明確的信號(hào)：現(xiàn)在醫(yī)保目錄中近3000個(gè)藥品，沒(méi)有一個(gè)藥品超過(guò)30萬(wàn)元，醫(yī)保基金能夠承受的最高限額是年治療費(fèi)用30萬(wàn)元。

中國(guó)罕見(jiàn)病用藥現(xiàn)狀

罕見(jiàn)病地方保障有七大模式，“包括專項(xiàng)基金、大病談判、財(cái)政出資、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、醫(yī)保零星增補(bǔ)和自主申報(bào)?！?/p>

但是，藥品少(可用藥物約5%，不到10%)，價(jià)格貴(很多企業(yè)不會(huì)首選研發(fā)，道路難，研發(fā)成本貴)，普通人很難接觸到。這是一個(gè)殘酷的“孤兒藥”現(xiàn)狀。

雖然概率低，但全球已知的罕見(jiàn)病有超七千多種，有一半的患者是兒童，據(jù)統(tǒng)計(jì)，也有近一半的人無(wú)法得到治療。而我國(guó)人口基數(shù)大，所患罕見(jiàn)病患者人數(shù)不會(huì)少，約2000萬(wàn)左右人患罕見(jiàn)病。

全球銷量最高的8個(gè)罕見(jiàn)病藥，只有一款藥物的銷售額超過(guò)10億美元，另有7種藥物的銷售額超過(guò)2億美元。其余銷售額均低于銷售額均低于1.2億美元，平均銷售額僅為2200多萬(wàn)美元。

罕見(jiàn)病藥目前有全球共同體的趨勢(shì)，即新的市場(chǎng)對(duì)已經(jīng)上市的孤兒藥和針對(duì)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的藥引入逐步放開(kāi)。這對(duì)藥企來(lái)說(shuō)是很大的鼓勵(lì)。

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