新技術(shù)為RNA治療創(chuàng)造新靶點(diǎn) 基因治療行業(yè)分析

• 2021年11月1日 ZhouJiaLiang來源：互聯(lián)網(wǎng) 949 59
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據(jù)近日發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》雜志上的論文，美國研究人員設(shè)計(jì)的一種新方法，可選擇性開啟靶細(xì)胞(包括人類細(xì)胞)的基因療法。

新技術(shù)為RNA治療創(chuàng)造新靶點(diǎn)

據(jù)近日發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》雜志上的論文，美國研究人員設(shè)計(jì)的一種新方法，可選擇性開啟靶細(xì)胞(包括人類細(xì)胞)的基因療法。他們的技術(shù)可檢測(cè)細(xì)胞中特定的信使RNA(mRNA)序列，并觸發(fā)從轉(zhuǎn)基因或人工基因中產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)。

美國麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)研究人員開發(fā)的新技術(shù)稱為eToeholds，是內(nèi)置于RNA中的小型多功能設(shè)備，當(dāng)存在細(xì)胞特異性或病毒RNA時(shí)，才能表達(dá)連接的蛋白質(zhì)編碼序列。研究人員使用這一技術(shù)找到了可檢測(cè)人類和酵母細(xì)胞內(nèi)各種不同觸發(fā)因素的立足點(diǎn)。研究表明，他們可從寨卡病毒和新冠病毒中檢測(cè)到編碼病毒基因的mRNA。研究人員說，一種可能的應(yīng)用是設(shè)計(jì)在感染期間檢測(cè)和響應(yīng)病毒mRNA的T細(xì)胞。

研究還表明，研究人員可通過eToeholds檢測(cè)酪氨酸酶mRNA的立足點(diǎn)來識(shí)別癌細(xì)胞，酪氨酸酶是一種在黑色素瘤細(xì)胞中產(chǎn)生過量黑色素的酶。這種靶標(biāo)可使研究人員通過設(shè)計(jì)系統(tǒng)來識(shí)別癌細(xì)胞并在這些細(xì)胞內(nèi)產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)，在此過程中殺死它們，從而可能創(chuàng)造出新療法來摧毀腫瘤。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院報(bào)告《2021-2026年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測(cè)研究報(bào)告》分析

在生物醫(yī)療領(lǐng)域，基因治療是當(dāng)之無愧的“明星”之一，承載著數(shù)百種先天遺傳罕見疾病和多種后天性疾病治療甚至治愈的希望。經(jīng)過幾十年年曲折式的發(fā)展，基因治療的時(shí)代終于來臨，不僅陸續(xù)有新的基因治療產(chǎn)品獲批上市，也有越來越多的公司重金涌入這一賽道。

基因治療行業(yè)分析

目前全世界已經(jīng)獲批基因治療藥物各個(gè)國家加起來一共有20種，有針對(duì)腫瘤的，有針對(duì)嚴(yán)重的免疫缺陷癥的，有針對(duì)視網(wǎng)膜疾病的，各個(gè)系統(tǒng)都涵蓋到了。將來它還可以拓展到其他病毒性疾病的治療，比如說HIV以及皰疹病毒感染，目前這兩個(gè)病毒感染是無藥可以根治的。

目前中國的基因治療行業(yè)應(yīng)該說已經(jīng)形成了一個(gè)初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤，因?yàn)樗举|(zhì)上有點(diǎn)像服務(wù)商，只要想進(jìn)行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它的服務(wù)。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報(bào)是長期的、穩(wěn)定的。

2015年后全球基因治療行業(yè)迎來高速發(fā)展，市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)20.8億美元。2020年中國基因治療市場(chǎng)規(guī)模為2380萬美元，根據(jù)預(yù)測(cè)2021年-2025年，中國基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將從504億元人民幣增長至1208億元人民幣，年復(fù)合增長率24.4%。其中罕見病基因治療市場(chǎng)規(guī)模將從45.6億元，增長至104.8億元;腫瘤基因治療市場(chǎng)規(guī)模將從4.8億元，增長至16.1億元。隨著近年來國內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國基因治療市場(chǎng)規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場(chǎng)規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。

基因治療的進(jìn)步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應(yīng)用已初見成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點(diǎn)，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進(jìn)基因治療發(fā)展更加有力的助推器。預(yù)計(jì)未來，隨著全球醫(yī)療和生物水平的進(jìn)一步提升，全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將保持增長，達(dá)到43億美元。

想要了解更多基因治療行業(yè)的發(fā)展前景，請(qǐng)查閱《2021-2026年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測(cè)研究報(bào)告》。

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