細(xì)胞與基因治療行業(yè)如何 細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析

• 曾燕 2023年10月10日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 1302 85
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細(xì)胞與基因治療行業(yè)如何？細(xì)胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，而免疫細(xì)胞是最熱的細(xì)分賽道。盡管CAR-T細(xì)胞療法優(yōu)勢(shì)顯著，且擁有廣闊的應(yīng)用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9C

細(xì)胞與基因治療行業(yè)如何

細(xì)胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，而免疫細(xì)胞是最熱的細(xì)分賽道。盡管CAR-T細(xì)胞療法優(yōu)勢(shì)顯著，且擁有廣闊的應(yīng)用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9款CAR-T細(xì)胞療法獲批，但仍未誕生一款真正的“重磅炸彈”。

對(duì)很多創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)而言，將CGT研發(fā)成果推向市場(chǎng)是一項(xiàng)艱巨的工作，既要滿足繁復(fù)的工藝流程、居高不下的生產(chǎn)成本，還面臨法規(guī)監(jiān)管、工藝放大的穩(wěn)定性和一致性、風(fēng)險(xiǎn)控制等諸多方面的挑戰(zhàn)。

截至2022年6月1日，全球已有2756條在研細(xì)胞治療管線。另據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，按銷售價(jià)值計(jì)，全球CAR-T市場(chǎng)規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預(yù)計(jì)2023年全球CAR-T細(xì)胞療法市場(chǎng)銷售價(jià)值達(dá)218億美元。

以CAR-T為代表的細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域一定是未來生物醫(yī)藥皇冠上的明珠。國(guó)家層面，8月13日國(guó)務(wù)院印發(fā)的《進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，加大吸引外商投資力度的意見》就明確指出：鼓勵(lì)外商投資企業(yè)依法在境內(nèi)開展境外已上市細(xì)胞和基因治療藥品臨床試驗(yàn)。

據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院出版的《2023-2028年中國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場(chǎng)形勢(shì)分析及投資風(fēng)險(xiǎn)研究報(bào)告》統(tǒng)計(jì)分析顯示：

細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析

為進(jìn)一步推動(dòng)基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，圍繞基因治療創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈和人才鏈，上海日前印發(fā)了《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2023-2025年)》(下稱《行動(dòng)方案》)?！缎袆?dòng)方案》包含4個(gè)方面12條重大任務(wù)和8項(xiàng)保障措施，旨在增強(qiáng)基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí)。

今年5月，由輝大(上海)生物科技有限公司(以下簡(jiǎn)稱“輝大基因”)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)自主開發(fā)的新型DNA編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas12i(Cas12Max?)的美國(guó)發(fā)明專利US11,649,444B1，通過專利快速審查通道，正式獲得美國(guó)專利商標(biāo)局(USPTO)授權(quán)，實(shí)現(xiàn)了中國(guó)首個(gè)CRISPR-Cas12i系統(tǒng)底層專利的海外布局突破。

2018年成立于自貿(mào)壹號(hào)的輝大基因致力于基因治療藥物的研發(fā)，長(zhǎng)期目標(biāo)是利用基因編輯技術(shù)治療遺傳病以及威脅人類健康的慢性疾病。目前，輝大基因已經(jīng)搭建了基因編輯工具、載體遞送、動(dòng)物模型、工藝開發(fā)四個(gè)平臺(tái)。

“和芯片技術(shù)的發(fā)展類似，我們希望從底層技術(shù)開始做起，從源頭開始去找新的工具，而不是在他人研究的基礎(chǔ)上去做新工具的開發(fā)和使用?！陛x大基因、中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心(神經(jīng)科學(xué)研究所)楊輝博士曾在接受采訪時(shí)說。

細(xì)胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)是全球科技與產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的重要“新賽道”。截至2023年6月底，我國(guó)已有79個(gè)基因治療藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，其中上海19個(gè)，數(shù)量位居全國(guó)前列。值得注意的是，細(xì)胞治療的發(fā)展和基因編輯技術(shù)是“分不開”的。專家指出，基因編輯決定了細(xì)胞治療中所使用的細(xì)胞活性，進(jìn)而決定細(xì)胞治療的有效性。同時(shí)，基因編輯技術(shù)讓更多細(xì)胞治療的嘗試成為可能。

細(xì)胞治療包括干細(xì)胞治療、細(xì)胞免疫治療和其他細(xì)胞治療。截至2023年6月，全國(guó)已獲批的細(xì)胞、基因療法注冊(cè)性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，張江占比上海3/5、占比全國(guó)1/4，并率先上市了中國(guó)首款和第二款CAR-T細(xì)胞藥物。

上海市政府舉行新聞發(fā)布會(huì)，介紹2023上海國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周的有關(guān)情況。上海市科委總工程師趙健在會(huì)上表示，針對(duì)生物醫(yī)藥新賽道，上海堅(jiān)持頂層設(shè)計(jì)，強(qiáng)化前瞻布局，目前已圍繞創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)出臺(tái)兩大舉措。

一是發(fā)布實(shí)施細(xì)胞治療和基因治療2個(gè)行動(dòng)方案。在提升創(chuàng)新策源能力方面，啟動(dòng)實(shí)施細(xì)胞與基因治療專項(xiàng)，前瞻布局細(xì)胞與基因治療新靶點(diǎn)新機(jī)制研究，開展關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)包括DNA酶促合成新體系開發(fā)、新型載體靶向遞送系統(tǒng)、新型CAR-T技術(shù)開發(fā)等，希望形成一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的關(guān)鍵核心技術(shù)。

在提升臨床研究能力方面，上海推動(dòng)研究型醫(yī)院、臨床醫(yī)學(xué)研究中心、研究型病房等機(jī)構(gòu)和平臺(tái)建設(shè)，支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)聚焦常見多發(fā)疾病和重大疑難疾病診治開展高水平的臨床研究，全面提升上海市生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力。在提升公共服務(wù)能力方面，建立基因治療及相關(guān)領(lǐng)域工程化功能平臺(tái)服務(wù)體系，加速概念驗(yàn)證、產(chǎn)品檢測(cè)和中試放大，縮短研發(fā)、臨床試驗(yàn)與生產(chǎn)周期，加快推動(dòng)一批細(xì)胞與基因治療藥物的開發(fā)和上市。

二是發(fā)布實(shí)施《計(jì)算生物學(xué)行動(dòng)計(jì)劃》。系統(tǒng)布局算法開發(fā)、模型構(gòu)建、AI藥物設(shè)計(jì)等領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究與應(yīng)用基礎(chǔ)研究，培育建設(shè)上海生物大數(shù)據(jù)平臺(tái)、新型研發(fā)機(jī)構(gòu)、計(jì)算生物學(xué)聯(lián)盟等平臺(tái)和體系，舉辦上海計(jì)算生物學(xué)大賽，引導(dǎo)和培育“長(zhǎng)期資本、耐心資本”，提升上海計(jì)算生物學(xué)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)能級(jí)。

同時(shí)，上海在市級(jí)科研項(xiàng)目布局中啟動(dòng)實(shí)施計(jì)算生物學(xué)專項(xiàng)，前瞻布局轉(zhuǎn)錄調(diào)控網(wǎng)絡(luò)基礎(chǔ)模型、蛋白質(zhì)工程通用AI設(shè)計(jì)平臺(tái)等領(lǐng)域研究，建立精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)分析增強(qiáng)計(jì)算系統(tǒng)，提升計(jì)算生物學(xué)源頭創(chuàng)新能力。

“創(chuàng)新是推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展核心動(dòng)力，上海將持續(xù)做好生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新工作?！壁w健說。

未來行業(yè)市場(chǎng)發(fā)展前景和投資機(jī)會(huì)在哪?欲了解更多關(guān)于行業(yè)具體詳情可以點(diǎn)擊查看中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的報(bào)告《2023-2028年中國(guó)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場(chǎng)形勢(shì)分析及投資風(fēng)險(xiǎn)研究報(bào)告》。由中研普華研究院撰寫，本報(bào)告對(duì)我國(guó)細(xì)胞與基因治療行業(yè)的供需狀況、細(xì)胞與基因治療發(fā)展現(xiàn)狀、細(xì)胞與基因治療子行業(yè)發(fā)展變化等進(jìn)行了分析，重點(diǎn)分析了細(xì)胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、如何面對(duì)行業(yè)的發(fā)展挑戰(zhàn)、細(xì)胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展建議、細(xì)胞與基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力，以及行業(yè)的投資分析和趨勢(shì)預(yù)測(cè)等等。細(xì)胞與基因治療報(bào)告還綜合了行業(yè)的整體發(fā)展動(dòng)態(tài)，對(duì)行業(yè)在產(chǎn)品方面提供了參考建議和具體解決辦法。

細(xì)胞與基因治療行業(yè)研究報(bào)告旨在從國(guó)家經(jīng)濟(jì)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略入手，分析細(xì)胞與基因治療未來的政策走向和監(jiān)管體制的發(fā)展趨勢(shì)，挖掘細(xì)胞與基因治療行業(yè)的市場(chǎng)潛力，基于重點(diǎn)細(xì)分市場(chǎng)領(lǐng)域的深度研究，提供對(duì)產(chǎn)業(yè)規(guī)模、產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)、區(qū)域結(jié)構(gòu)、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)、產(chǎn)業(yè)盈利水平等多個(gè)角度市場(chǎng)變化的生動(dòng)描繪，清晰發(fā)展方向。

在形式上，細(xì)胞與基因治療報(bào)告以豐富的數(shù)據(jù)和圖表為主，突出文章的可讀性和可視性，避免套話和空話。報(bào)告附加了與行業(yè)相關(guān)的數(shù)據(jù)、細(xì)胞與基因治療政策法規(guī)目錄、主要企業(yè)信息及細(xì)胞與基因治療行業(yè)的大事記等，為投資者和業(yè)界人士提供了一幅生動(dòng)的細(xì)胞與基因治療行業(yè)全景圖。

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