很多藥企進軍基因治療領(lǐng)域 風(fēng)險不可小視

• 2018年1月25日 YaoEnHua來源：中國化工網(wǎng) 435 22
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  2018-2023年中國基因治療行業(yè)深度分析及發(fā)展前景報告

  在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效...

一個個藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域，可以理解。因為，基因治療代表了個性化治療的最新趨勢，潛力讓人垂涎。但是，其中的風(fēng)險也不可小視。

一個個藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域，可以理解。因為，基因治療代表了個性化治療的最新趨勢，潛力讓人垂涎。但是，其中的風(fēng)險也不可小視。

基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新公司一個個被收，原因可能不像看上去那樣簡單。

新年伊始，基因治療領(lǐng)域交易頻頻，讓人目不暇接。

新基公司(Celgene)“放血”，90億美元收購巨諾，從此，這個血液腫瘤治療領(lǐng)域的巨頭也有了基因治療新藥，JCR17.

去年，先有吉利德大手筆，119億美元收了風(fēng)箏(Kite Pharma)，讓這個以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉(zhuǎn)身，成為基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先者。

一個個藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域，可以理解。因為，基因治療代表了個性化治療的最新趨勢，潛力讓人垂涎。

但是，其中的風(fēng)險也不可小視。

以巨諾為例，其主打嵌合原抗體T細胞(CAR-T)新藥JCAR15，在臨床階段曾經(jīng)遭受一個重大打擊。

2016年，兩個病人在接受了巨諾的實驗治療后出現(xiàn)嚴(yán)重反應(yīng)，患腦水腫后死亡。這也是公司在重新開啟了這個實驗性治療方法后再次發(fā)生的致命性副作用。

這個打擊不得不迫使巨諾暫停了臨床試驗。

目前，巨諾的重點是針對CD19的CAR T細胞產(chǎn)品候選物，JCAR17，目前在進行治療急性髓性白血病(AML)的二期臨床試驗。

基因療法的副作用不可小看。除了腦水腫之外，患者還可能形成稱為“細胞因子釋放綜合征”的病癥，其中T細胞分泌大量的化學(xué)物質(zhì)，導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)燒，惡心，呼吸困難，低血壓和器官腫脹。癌癥越惡化，細胞因子的病癥越嚴(yán)重。

即使巨諾的這個基因療法JCAR17，治療復(fù)發(fā)性以及難以治療ALL(急性淋巴白血病)的數(shù)據(jù)繼續(xù)表現(xiàn)不錯，在市場上的表現(xiàn)可能也不如預(yù)期。

這是因為，諾華和風(fēng)箏已經(jīng)有產(chǎn)品獲批上市，而巨諾還在等待批準(zhǔn)，即使順利上市，屆時也會面臨競爭壓力。

藍鳥獨自飛多久?

而另一家基因療法開發(fā)公司藍鳥(Bluebird Bio)，則在這次收購風(fēng)口中獨自高飛，其中的原因何在?

表明看上去，藍鳥公司失去了一個潛在的收購方，藍鳥公司也在積極開發(fā)自己的CAR-T產(chǎn)品，BB2121。

藍鳥的這個CAR-T也不一樣，主要結(jié)合BCMA，用于復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療，處于臨床一期。

藍鳥目前的合作伙伴，正是多發(fā)性骨髓瘤的治療的巨頭，新基。

但是，相比巨諾的單一押寶基因療法，藍鳥的研發(fā)更加多元化。藍鳥的第一個研發(fā)方向是基于造血干細胞的嚴(yán)重遺傳病的療法。

在此方面，藍鳥的單劑量基因療法Lenti-D治療腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(cALD)的患者，經(jīng)過兩年的隨訪，17人中有15例患者的病情得以穩(wěn)定。

看著并肩齊飛的伙伴一個個被收入懷中，而自己仍在獨自飛，藍鳥的心情一定有些異樣。不管還能獨自飛多久，藍鳥的多元化可能只能會帶來增值吧。

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