“基因魔剪”安全性再遇挫折 CRISPR編輯成功或增加患癌風(fēng)險(xiǎn)

• 2018年6月14日 FanTianQing來(lái)源：鳳凰資訊 991 62
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  2018-2024年醫(yī)療機(jī)械市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測(cè)報(bào)告

  隨著醫(yī)療機(jī)械行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的不斷加劇，大型企業(yè)間并購(gòu)整合與資本運(yùn)作日趨頻繁，國(guó)內(nèi)外優(yōu)秀的醫(yī)療機(jī)械企業(yè)愈來(lái)愈重視對(duì)行業(yè)市場(chǎng)的分析研究，特別是對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)環(huán)境和客戶(hù)需求趨勢(shì)變化的深入研究，以期...

來(lái)自瑞典卡洛林斯卡研究所和劍橋諾華生物醫(yī)學(xué)研究院的兩個(gè)研究團(tuán)隊(duì)分別將關(guān)注點(diǎn)投到了一處：CRISPR編輯成功或增加患癌風(fēng)險(xiǎn)。

長(zhǎng)期籠罩的安全性陰影

當(dāng)然，CRISPR技術(shù)甚至基因編輯技術(shù)，在面對(duì)質(zhì)疑方面實(shí)際上已有豐富經(jīng)驗(yàn)。

1990年，美國(guó)正式批準(zhǔn)開(kāi)展基因治療的人體試驗(yàn)，美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生院的醫(yī)生對(duì)一名4歲的重癥聯(lián)合免疫缺陷病女童進(jìn)行了基因治療，隨后基因治療“火”了近10年。直至1999年，患有鳥(niǎo)胺酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶缺乏癥的美國(guó)亞利桑那州18歲男孩杰西?基辛格（Jesse Gelsinger）“運(yùn)氣”不夠好，他在美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)參加一項(xiàng)基因治療臨床試驗(yàn)時(shí)不幸去世。這是基因治療“開(kāi)端”之后的第一例死亡案例，致死原因是基因治療過(guò)程中用到的“搬運(yùn)工”病毒引發(fā)了強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)。

基辛格帶來(lái)的陰霾尚未褪去，2002年秋天，一項(xiàng)始于1997年的臨床試驗(yàn)也開(kāi)始傳出不好的消息。曾接受過(guò)基因治療的兒童患上了白血病，人數(shù)在不斷增加。

基因編輯技術(shù)發(fā)展步伐不曾停滯，但安全性陰影始終無(wú)法忽視。而作為新一代門(mén)檻低、效率高的基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9，自2012年問(wèn)世以來(lái)，也已接受過(guò)輪番質(zhì)疑。

2017年5月30日，《自然》另一子刊《自然-方法》在線(xiàn)發(fā)表論文表明，CRISPR技術(shù)面臨的脫靶效應(yīng)可能遠(yuǎn)超人們此前的估計(jì)。哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)全基因組測(cè)序發(fā)現(xiàn)，CRISPR技術(shù)能引起基因組內(nèi)大量非靶標(biāo)區(qū)的基因突變，包括1500多種單核苷酸突變和100多種大片段序列的敲入和敲除。

不過(guò)上述論斷被生物界廣泛批評(píng)，認(rèn)為該發(fā)表論文存在實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)不科學(xué)、數(shù)據(jù)不充分等問(wèn)題。2017年7月25日，《自然-方法》就該篇論文發(fā)表編輯部關(guān)注，“以提醒讀者關(guān)于其數(shù)據(jù)解讀的擔(dān)憂(yōu)”。 今年 4 月 27 日，上述論文最終被撤稿。

上述質(zhì)疑曾被認(rèn)為是CRISPR迄今遭遇的最大安全質(zhì)疑。而在1月5日，預(yù)印本雜志bioRxiv還發(fā)表斯坦福大學(xué)研究人員的一篇文章，提到人體會(huì)對(duì)最常用的兩種Cas9蛋白（主要來(lái)源于金黃色葡萄球菌和化膿鏈球菌）有免疫反應(yīng)。這也被認(rèn)為給CRISPR-Cas9技術(shù)進(jìn)入臨床試驗(yàn)增加了一道障礙。

另外，就在不久之前的5月30日，前述提到的基因編輯領(lǐng)域第一梯隊(duì)上市公司 CRISPR Therapeutics 也遭遇了美國(guó)FDA“潑冷水”。 CRISPR Therapeutics曾于今年 4 月向 FDA 申請(qǐng)一項(xiàng) CRISPR 療法研究，現(xiàn)被 FDA 暫停，需獲取足夠的公司信息。

CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Sam Kulkarni此番也表示，該研究結(jié)果看起來(lái)是有道理的。并表示，這是我們?cè)撝匾暤牡胤?，尤其是目?CRISPR 療法被應(yīng)用于越來(lái)越多的疾病中。我們要確保這些編輯過(guò)的細(xì)胞不會(huì)在回輸體內(nèi)后成為癌細(xì)胞。

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